Af Jon Fiala Bjerre
Forskningen i nye lægemidler mod demens er dybt afhængig af patienter, der har lyst til at deltage i forsøg og afprøve, om medikamenterne har en effekt og er sikre. Men hvordan foregår de her forsøg, og hvilke kriterier skal man opfylde for at deltage? Det forklarer overlæge og leder af den kliniske forskningsenhed hos Nationalt Videnscenter for Demens, Kristian Steen Frederiksen:
- Formålet med kliniske forsøg er at finde ud af, om et lægemiddel virker, i forhold til det man ønsker at behandle – i dette tilfælde demenssygdom – og at det også er sikkert. Det er det, der afgør, om et lægemiddel bliver godkendt. Men før man når dertil, er det en masse trin, man skal igennem, fortæller Kristian Steen Frederiksen.
Udgangspunktet er typisk, at et firma har udviklet et lægemiddel, som de mener fx vil kunne hjælpe mennesker med Alzheimers sygdom. Det kan være noget, de har udviklet på baggrund af dyreforsøg eller cellemodeller - eller på baggrund af eksisterende lægemidler, der er udviklet til én sygdom, men måske har en effekt på andre sygdomme. Herefter træder en stor og krævende proces i gang.
FASE 1 – ER DET FARLIGT?
- Når vi bliver præsenteret for et nyt potentielt lægemiddel, vil det typisk skulle igennem tre faser, hvor man finder ud af hvordan lægemidlet virker i mennesker. Fase 1 er oftest et meget lille studie, hvor man kun har få mennesker med, som udsættes for meget små doser af lægemidlet under meget kontrollerede forhold. Det behøver ikke være mennesker med sygdommen, for formålet med fasen er generelt at undersøge, hvordan lægemidlet omdannes i kroppen og om det er giftigt for mennesker eller om der er nogle sikkerhedsmæssige udfordringer med det. I det hele taget og igennem alle faserne, står deltagernes sikkerhed allerhøjest – både for mig som læge, men også for de firmaer, der kører forsøgene, forklarer Kristian Steen Frederiksen.
Der bliver i hele processen holdt nøje øje med patienterne – blandt andet af en sikkerhedskomité, som løbende monitorerer med de data, der hele tiden bliver indsamlet fra hjernescanninger, blodprøver etc. På den måde minimeres sikkerhedsrisikoen for deltagerne i studiet.
FASE 2 – HVOR STOR EN DOSIS?
- I fase 2 er der typisk tale om et større forsøg, hvor man måske også begynder at sammenligne med andre lægemidler eller med et placebo. Denne fase vil altid inkludere patienter, som har den sygdom, lægemidlet er rettet imod. Hovedfokus er at finde ud af, hvilken dosis vi skal give, før der kommer en effekt. Vi under[1]søger desuden igen, hvordan lægemidlet omsættes i kroppen, og om der er nogle faresignaler. Og så vil man typisk også begynde at måle, om der kunne være en mulig effekt af lægemidlet. Hvis man fx har et lægemiddel rettet mod Alzheimers sygdom – som handler meget om det her protein, der hedder beta amyloid – så vil man typisk måle på, om lægemidlet har en effekt på sænkningen af proteinet, forklarer Kristian Steen Frederiksen.
FASE 3 – VIRKER DET?
- Dette er fasen, hvor man finder ud af, om lægemidlet virker eller ej. Nu har man indstillet kanonen – man har fundet ud af, hvilken dosis man skal give, blevet klogere på, hvor meget skal man have, hvor lang tid man skal behandles, hvad for nogle ting skal man være ekstra påpasselige med i forhold til at sikre sig, at det er sikkert for patienterne og så videre. Og så vil man lave et studie, hvor man sammenligner det her mulige lægemiddel med fx placebo eller en anden type godkendt behandling, for at finde ud af effekten. Det er en computer, der trækker lod om, hvem af patienterne der skal have placebo, og hvem der skal have det aktive stof, så hverken jeg, patienterne eller nogen anden ved, hvem der får lægemidlet. Og det er vigtigt i forhold til at resultatet ikke bliver påvirket, fortæller Kristian Steen Frederiksen.
ET NÅLEØJE AT SKULLE IGENNEM
Han oplyser, at det kun er omkring fem procent af de kliniske forsøg, der når fase 3. Derudover er det lidt af et nåleøje at komme med i et forsøg som patient:
- Hvis man gerne vil deltage i et forsøg, anbefaler jeg, at man henvender sig der, hvor man bliver fulgt for sin demenssygdom, og spørger ind til, om de kører forsøg der, eller om de er vidende om andre steder, hvor man eventuelt kan blive henvist til. Hvis der er et studie man er interesseret i, vil man komme ind til en læge, hvor man vil blive informeret grundigt om det - hvor lang tid det løber, hvad der er af risici og bivirkninger, hvordan lægemidlet virker og så videre. Hvis man siger ja til at deltage, skal man underskrive et informeret samtykke, og så skal lægen finde ud af, om man overhovedet er kandidat. For selvom man har sygdommen, vil der som regel være en masse kriterier, som man skal overholde. Det kan med Alzheimers sygdom fx være, at man ikke må være for langt i sygdommen eller skal have en vis alder, fortæller Kristian Steen Frederiksen.
Når studiet er kørt til ende, kigger firmaet på resultatet og laver en masse beregninger, som afgør om lægemidlet har den ønskede effekt og om det er sikkert. Som bekendt er det meget sjældent, at medicin mod demens når så langt. Men alligevel er det afgørende, at man bliver ved med at lave kliniske forsøg og at der er patienter, der har lyst til at deltage, lyder det fra Kristian Steen Frederiksen:
- Hvis ikke de her forsøg kører, så finder vi aldrig en bedre behandling til demenssygdomme. Derfor er det helt essentielt, at der er firmaer, der starter de her forsøg, og der er patienter, som vil være med i dem. Vi er så taknemmelige for dem, der deltager, for de er samlet set med til at skabe en bedre fremtid for andre med demens, slutter han.
